ד״ר איל הנדל
בעידן הנוכחי, תעשיית ההייטק מולידה פיתוחים חדשניים בקצב הולך וגובר, והשיח הציבורי עוסק באינטנסיביות במכוניות אוטונומיות, בינה מלאכותית ורובוטים מתקדמים. אך מתחת לרדאר מתרחשת מהפכה אדירה בתחום הרפואה – מהפכת העריכה הגנטית, שמקורה במחקר הביולוגי. עריכה גנטית היא טכנולוגיה שבאמצעותה ניתן לשנות ולתקן גנים במטרה לרפא מחלות. התקוות התלויות בה עצומות, כיוון שהיא מאפשרת לגשת ישירות למקור הפגם, ולשנות את החומר הגנטי - הדנ"א, במטרה לתקנו. טכנולוגיית העריכה הגנטית משתלבת היטב בגישת הרפואה המותאמת אישית, בה הרופא מתאים את הטיפול לגנטיקה הספציפית של המטופל כדי למקסם את יעילותו ולמזער את הסיכון לתופעות לוואי.
טכנולוגיית עריכה גנטית: מערכת קריספר
טכנולוגיית העריכה הגנטית מתבססת על שימוש במערכת הנקראת קריספר, המאפשרת לחתוך את הדנ"א הפגום ולהחליפו במקטע דנ"א תקין. מערכת הקריספר מבוססת על מנגנון שהתגלה בחיידקים ומגונן עליהם מפני וירוסים באמצעות "חיתוך" הדנ"א של הווירוס. ב-2012 התפרסם בכתב העת Science מאמר פורץ דרך מאת שתי חוקרות, פרופ' ג'ניפר דאודנה ופרופ' עמנואל שרפנטייה, בו הראו כיצד ניתן להנדס את מערכת הקריספר כך שניתן יהיה לערוך באמצעותה כל רצף של דנ"א. שנה לאחר מכן הראה החוקר פרופ' פנג ז'נג באותו כתב העת כיצד ניתן להשתמש במערכת כדי לערוך דנ"א בתאי אדם. למרות שמדובר בטכנולוגיה צעירה, מערכת הקריספר נחשבת כיום כאחת הטכנולוגיות החשובות והמבטיחות ביותר בתעשיית התרופות ונמצאת כבר בניסויים קליניים בחולים בארה"ב, באירופה ובסין. התפתחויות נוספות בתחום העריכה הגנטית עשויות לאפשר לרפא מחלות רבות בצורה יעילה, מדויקת ובטוחה.
בשנים האחרונות נקלטו באקדמיה בישראל מדענים צעירים שהתמחו בטכנולוגיית העריכה הגנטית באוניברסיטאות המובילות בעולם, כגון סטנפורד, ברקלי, והמכון הטכנולוגי של מסצ'וסטס (MIT), והם ממשיכים כעת לפתח את הטכנולוגיה הזו במעבדותיהם בארץ.
כך, לדוגמה, המעבדה לריפוי גנטי באוניברסיטת בר-אילן, בניהולו של ד"ר איל הנדל, בשיתוף פעולה עם קבוצת המחקר של רופא הילדים פרופ' רז סומך מהמרכז הרפואי שיבא, שוקדת על פיתוח טכנולוגיית עריכה גנטית עבור מחלת ילדי הבועה. מחלת ילדי הבועה (בשמה המדעי - כשל חיסוני משולב חמור) היא שם כולל לקבוצת מחלות גנטיות המאופיינות בפגיעה ביצירתם ובתפקודם של תאי מערכת החיסון. ילדים החולים במחלות אלו יכולים לחיות רק בסביבה סטרילית, וללא טיפול מתאים הם לא ישרדו מעבר לשנתם הראשונה. הטיפול הנפוץ ביותר כיום במחלות אלה הוא השתלת מח עצם, אולם קשה למצוא תורמים מתאימים, והשתלה מתורם שאינו מתאים באופן מלא עלולה לגרום לנזק. שימוש בעריכה גנטית לתיקון ישיר של הגן הפגום בתאי החולה עצמו עשוי לשמש אלטרנטיבה להשתלת מח עצם. שיטה זו היא שעומדת בלב המחקר במעבדה.
כיום, את הפעילות המחקרית הזו משלימה פעילות של חברות הזנק בודדות, אולם היא בסיס לצמיחתן של חברות נוספות. מגמה זו מייצרת הזדמנות אדירה עבור ישראל להשתלב במרוץ הגלובלי לקידום טכנולוגיית העריכה הגנטית כאמצעי ריפוי גנטי, וקידום הרפואה המותאמת אישית בכלל.
הכותב הינו מרצה בכיר וראש המעבדה לריפוי גנטי במרכז לננו-טכנולוגיה ובפקולטה למדעי החיים באוניברסיטת בר-אילן
